Plus de possibilités, pour des soins révolutionnaires

L'une des principales raisons derrière la notoriété de BlueRock Therapeutics dans son domaine est l'importance du financement avec lequel elle a démarré l'an dernier : 225 millions de dollars américains – l'une des premières rondes de financement les plus lucratives de l'histoire des biotechnologies. Les fondateurs de l'entreprise croient toutefois qu'elle sera bientôt connue pour bien d'autres raisons. Ils entendent transformer la médecine et les soins de santé en exploitant les propriétés régénératrices des cellules.

Si son projet de plateforme de médecine régénérative avance comme prévu, l'entreprise aura créé des traitements capables de rétablir les fonctions biologiques naturelles perdues des suites de maladies dégénératives comme la maladie de Parkinson et la cardiopathie, les deux affections qu'ils comptent cibler en premier. Ces traitements à base de cellules souches pluripotentes induites (CSPI) fonctionneraient par remplacement des neurones cérébraux, chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson, et des cardiomyocytes (cellules du muscle cardiaque), chez les survivants d'une crise cardiaque.

Les sociétés Bayer AG et Versant Ventures ont fondé BlueRock en décembre 2016. Ensemble, elles y ont injecté les 225 millions de dollars américains nécessaires à son développement et à la création de sa plateforme, un montant qui devrait soutenir au moins quatre ans de travail sur plusieurs programmes, sans que BlueRock n'ait à entrer dans l'habituelle roue du financement par capital de risque.

Le pouvoir des « super » cellules

Dans l'embryon, les cellules souches sont d'abord indifférenciées (c'est-à-dire non programmées), puis se développent et se spécialisent pour former des cellules de la moelle osseuse, des neurones, etc. Au stade embryonnaire, quand elles ont encore le potentiel de se différencier, on dit qu'elles sont pluripotentes. Une fois spécialisées, elles ne peuvent former qu'un seul type de tissu.

Les cellules adultes sont déjà spécialisées. Néanmoins, des percées récentes ont mené à la découverte des CSPI : des cellules souches adultes qui ont été « induites » au retour à la pluripotence. Ces cellules sont très prometteuses en ce qui concerne le traitement des maladies dégénératives et d'autres affections.

Le moment opportun…

Le moment est parfait pour BlueRock, selon son président-directeur général Emile Nuwaysir, et à plusieurs égards. Premièrement, la technologie des CSPI s'est récemment développée au point où il est maintenant possible de choisir quel type de cellule deviendra une cellule souche pluripotente, par exemple un neurone dopaminergique du mésencéphale ou un cardiomyocyte, et donc de produire un traitement à partir d'une cellule souche.

Deuxièmement, la réglementation devient rapidement un sujet d'intérêt. « Actuellement, la FDA travaille sur une loi, et le Congrès sur un nouveau cadre réglementaire. Mais d'autres parties du monde sont en avance en ce qui a trait à l'encadrement de ces pratiques, affirme le président-directeur général. On comprend mieux comment on peut réglementer ces produits et comment on devrait les développer. »

Troisièmement : l'argent – pas seulement la somme considérable qui a lancé l'entreprise, mais aussi l'intérêt croissant des investisseurs à l'égard de l'ensemble des technologies utilisant les cellules souches.

Considérant ces trois facteurs, Bayer et Versant ont conclu que le moment était venu de lancer BlueRock.

Emile Nuwaysir, président-directeur général de BlueRock

… à l'endroit opportun

Bien que son siège social soit à Boston, BlueRock tiendra la majorité de ses activités scientifiques à Toronto, souligne Nuwaysir, et ce, pour plusieurs grandes raisons.

« À la base, notre entreprise travaille avec des CSPI, et Toronto est l'un des principaux pôles d'expertise dans le domaine des cellules souches. »

De la découverte de l'insuline dans les années 1920 à la transformation de l'industrie pharmaceutique lors de la commercialisation de l'insuline recombinante par Genentech à la fin des années 1970, Toronto est, depuis longtemps, une plaque tournante pour la découverte médicale, fait remarquer le dirigeant. La ville a continué à être une pionnière au cours des décennies 1990 et 2000, durant lesquelles elle est devenue l'une des plus actives au monde en recherche sur les cellules souches.

« La recherche fondamentale qui s'y opère et la médecine révolutionnaire à laquelle BlueRock aspire sont concrètement liées. »

L'univers des technologies médicales en Ontario

En plus de ces avantages, Toronto possède un réseau d'organisations connexes, de ses universités de calibre mondial au Centre pour la commercialisation de la médecine régénérative (CCRM), en passant par le Centre de médecine régénératrice McEwen du Réseau universitaire de santé, ajoute Robert Dean, directeur technologique de BlueRock. D'ailleurs, l'entreprise a récemment officialisé un partenariat avec le CCRM pour ses activités de production, et une collaboration avec le Centre McEwen pour ses activités de recherche. Le CCRM peut produire divers types de cellules souches à usage thérapeutique en quantité suffisante pour de vastes essais cliniques, et il appuiera la plateforme de production de BlueRock.

En outre, Emile Nuwaysir croit que Toronto a d'autres atouts, dont un « incroyable bassin de talents, une atmosphère dans laquelle il fait bon vivre et des possibilités de partenariats avec des leaders internationaux » – tels que Gordon Keller, directeur du Centre McEwen et sommité dans le domaine de la biologie des cellules souches, et Michael A. Laflamme, pionnier dans les traitements liés aux cellules cardiaques et scientifique principal au Réseau universitaire de santé.

Concrètement, MM. Nuwaysir et Dean apprécient l'accessibilité géographique de Toronto, puisqu'ils doivent souvent se rendre à Boston. « Il est facile de se déplacer entre la ville et les grands centres financiers de la côte est, précise le directeur technologique. Je n'ai jamais eu de difficulté à synchroniser les activités ou à garder nos équipes à jour. »

Les grandes questions

Logo de BlueRock

BlueRock devrait démarrer ses essais cliniques dès le début de 2018. Mais son président-directeur général n'est pas prêt à se prononcer sur le moment où les traitements pourraient être commercialisés. « Nous ne cherchons pas à réaliser des avancées progressives, souligne-t-il. Nous croyons que nos traitements seront révolutionnaires. »

Il explique que le plus grand défi de son entreprise est l'embauche – défi qui d'un côté est simplifié par la fertile pépinière de talents dans le sud de l'Ontario, mais qui d'un autre côté est compliqué par l'impératif de devoir choisir judicieusement. « L'écho est positif, mais choisir les bons employés et s'assurer d'amener l'organisation dans la bonne direction demandent beaucoup d'efforts. »

L'attrait torontois pourrait aider à recruter les gros canons que recherchent Nuwaysir et Dean, comme le nouveau vice-président principal au développement de produits, Michael Scott, que BlueRock a réussi à faire revenir au Canada après une brillante carrière dans les biotechnologies aux États-Unis.

La nouvelle la plus intéressante est peut-être la décision récente de l'entreprise d'augmenter sa présence dans la capitale ontarienne. BlueRock occupera des installations de production et de recherche et développement à la fine pointe couvrant 10 000 pi2 dans le Centre MaRS, à quelques pas du CCRM. L'équipe de recherche devrait y emménager plus tard cette année.

Quant à la suite des choses… les possibilités offrent une perspective réjouissante.

« On commence à se poser de très grandes questions, lance Emile Nuwaysir. On commence à penser aux répercussions que pourrait avoir la capacité à inverser la progression des maladies dégénératives, et jusqu'où elle nous mènera. Nous croyons qu'il s'agit là des fondements d'une nouvelle branche de la médecine, et que le reste du monde sera du même avis lorsque nous prouverons qu'il est possible de renverser la perte du contrôle moteur associé à la maladie de Parkinson. Ce sera une aventure absolument passionnante. »

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