L'expansion de l'entreprise de biotechnologie en Ontario coïncide avec l'approbation de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la désignation « évaluation prioritaire » de Santé Canada concernant son traitement d'interférence ARN des maladies génétiques.

Le plus récent joueur sur la scène biotechnologique ontarienne apporte de l'espoir et offre de nouveaux traitements des maladies génétiques à la fine pointe au Canada. Alnylam Pharmaceuticals, qui est établie à Cambridge, au Massachusetts, s'est tournée vers l'Ontario pour la prochaine phase de son expansion internationale, après avoir ouvert des bureaux en Europe, notamment au Royaume-Uni, en Allemagne, en France, en Suisse et au Japon.

Les produits d'Alnylam traitent les maladies génétiques en se fondant sur l'interférence ARN (ARNi), une découverte qui s'est vu décerner le prix Nobel de médecine en 2006. Jeff Miller, le directeur général d'Alnylam Canada, explique le fonctionnement de la science : « L'ARNi, ou le silençage de l'expression génique, cible le gène problématique, le médicament l'assomme, puis il arrête de se reproduire. Il comporte un avantage potentiel énorme dans le traitement de maladies génétiques auparavant incurables ».

Alnylam a connu une très bonne année. Son premier médicament, l'OnpattroMC, a été approuvé par la FDA et l'EMA pour traiter la polyneuropathie amyloïde héréditaire liée à la transthyrétine (hATTR), une maladie mortelle rare qui entraîne la perte de la mobilité et la défaillance des organes. Avant Onpattro, il n'existait aucun traitement approuvé et les patients avaient une espérance de vie de quatre ans après le diagnostic. « Ce qu'Onpattro a démontré en modifiant la maladie, et même en l'inversant pour certains patients, n'a jamais été vu dans l'histoire de la médecine », explique M. Miller.

16 ans de développement

Bien qu'Alnylam ait été fondée en 2002, l'entreprise a mis son premier médicament sur le marché cette année seulement. M. Miller décrit les 16 années de développement comme ayant été « difficiles par moment ». La première décennie de développement a été principalement consacrée à la détermination d'une façon d'administrer le médicament. « Maintenant que nous avons trouvé le mode d'administration, il existe une liste presque interminable d'objectifs à viser qui, nous l'espérons, profiteront aux patients souffrant de maladies pour lesquelles les traitements offerts sont actuellement limités ou inadéquats », affirme-t-il.

« Comme pour toute entreprise de biotechnologie, il y a eu des jours difficiles, explique M. Miller. À un certain moment, il y a environ dix ans, tout le monde a quitté le domaine de l'ARNi en pensant qu'il n'en ressortirait jamais un traitement efficace qui pourrait être administré de façon sécuritaire aux cellules humaines, mais nous avons persévéré ». Il explique que l'échec n'était pas une option pour le fondateur et chef de la direction d'Alnylam, le Dr John Maraganore. « John a consacré sa vie entière au développement de traitements d'ARN, pour lutter contre ces maladies. Ce qui est extraordinaire, c'est sa persévérance dans les moments difficiles. »

le directeur général d'Alnylam Canada
Jeff Miller

Bien qu'Onpattro ait été en développement pendant plus d'une décennie, Alnylam a plusieurs autres médicaments en cours d'élaboration, notamment le Givosiran, un ARNi thérapeutique pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA), et le Lumasiran pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1. M. Miller explique : « La plupart des médicaments en projet sont axés sur des maladies rares, mais nous développons aussi des traitements pour les maladies plus courantes comme les troubles de la coagulation rares et l'hypercholestérolémie, qui touche des millions de patients ». Alnylam a établi un partenariat avec Sanofi concernant le Fitusiran, un ARNi thérapeutique pour le traitement de l'hémophilie, et avec The Medicines Company concernant l'Inclisiran, un ARNi thérapeutique pour le traitement de l'hypercholestérolémie, couramment appelée « taux élevé de cholestérol ».

M. Miller croit au potentiel futur des traitements d'ARNi. Des études ont récemment montré que les traitements d'ARN peuvent traverser la barrière hématoencéphalique. « Ainsi, ces résultats nous donnent l'occasion d'étudier son potentiel de traitement des maladies du cerveau, comme la SLA, la maladie d'Alzheimer ou la maladie de Huntington », explique-t-il. Il souligne qu'ils n'en sont qu'aux débuts et qu'il ne s'agit que d'une recherche préclinique, mais que « ces résultats [leur] donnent une incroyable chance d'explorer ».

Une collectivité « incroyablement accueillante et serviable »

Au moment de trouver la prochaine destination dans le cadre de leur expansion internationale, tous les indices pointaient vers Mississauga, en Ontario. « Nous avons regardé la concentration d'entreprises de biotechnologie comme la nôtre et avons remarqué l'importante présence d'entreprises pharmacologiques et biotechnologiques à Mississauga. Cela a été le facteur décisif », indique M. Miller. Il ajoute qu'en tant que société internationale, la proximité de l'Aéroport international Pearson est essentielle. « Nous sommes également situés entre deux importants centres universitaires, dont celui de Toronto et les excellentes universités et la communauté universitaire qu'on y trouve, en plus de la proximité de Hamilton et de l'Université McMaster », ajoute-t-il.

M. Miller souligne que la force des universités locales est essentielle pour attirer les entreprises de biotechnologie. « Le Canada possède déjà deux éléments très importants, c'est-à-dire un remarquable milieu universitaire et une excellente réputation, en plus de mettre l'accent sur les sciences. C'est dans notre domaine », ajoute-t-il.

L'installation de Mississauga abritera la commercialisation centralisée et les fonctions médicales d'Alnylam. Étant donné que la société s'occupe principalement de maladies rares, sa fonction médicale informe les médecins des maladies et des possibilités de traitement et assure la liaison avec des réseaux de patients. La recherche clinique se fera également au Canada.

Auparavant, M. Miller a vécu en Europe et a travaillé dans plus de 20 pays, y compris dans la région du Grand Toronto. « En tant qu'Américain, j'ai trouvé la collectivité très accueillante et serviable, souligne-t-il. Il y a une communauté biotechnologique établie dans la région du Grand Toronto qui facilite les affaires. Ici, il y a beaucoup de collaboration entre le milieu universitaire et le leadership scientifique. Cette façon de faire crée d'excellentes occasions de R-D. », ajoute-t-il.

Alnylam connaît actuellement une croissance rapide alors qu'elle commence à mettre en marché ses produits tant attendus. Même si l'entreprise a récemment embauché son 1 000e employé, M. Miller estime que ce nombre va doubler au cours des trois prochaines années. La société est également emballée d'avoir l'occasion d'offrir des traitements d'ARNi aux patients canadiens qui en profiteront.

« Nous avons des patients qui sont traités avec l'Onpattro depuis cinq ans maintenant, c'est-à-dire depuis le début des essais cliniques, souligne M. Miller. Nous avons été témoins de progrès remarquables dans certains cas. Un patient, un homme qui participe à nos essais cliniques, a recommencé à jouer de la guitare. Auparavant, il ne pouvait même pas tenir un stylo. Lorsqu'on entend des transformations de ce genre, on voit que tous nos efforts en valent la peine. »

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26 novembre 2018

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